2025 年 12 月 15 日，美国 FDA 发布重磅政策，正式消除药物和器械申请审查中使用真实世界证据（RWE）的核心障碍，为医药行业创新按下 “加速键”。

此前，FDA 要求提交的 RWE 必须包含患者个体隐私信息，这让海量含宏观价值的大型数据库无法被利用。数据显示，2016 年以来，仅 35 种药物 / 生物制品 / 疫苗、250 项医疗器械申请纳入 RWE，且器械领域的 RWE 授权率近年已停滞。

新政明确，特定医疗器械申请无需强制提交可识别患者数据，FDA 同时计划更新药物和生物制品相关指南。这意味着，国家癌症登记库、医院数据库、保险索赔数据、电子健康记录等数百万条去标识化数据将正式纳入审查，其覆盖的多元人群和真实治疗场景，能弥补传统临床试验的局限。

FDA 局长表示，改革将解锁关键疾病数据库的价值，让救命治疗更快抵达患者。对行业而言，此举降低研发与申请成本、提高获批效率；对患者来说，罕见病、老年病等领域的新药新械有望加速上市，多方共赢的监管创新正重塑医药行业发展格局。